文章來源：藥渡
2025年4月25日，康方生物宣布其自主研發的PD-1單抗藥物派安普利單抗注射液（商品名：安尼可?）獲美國FDA批準上市，用于治療復發或轉移性鼻咽癌（NPC）的一線治療和以鉑類為基礎的至少一線化療治療進展后的2項適應癥。
這標志著派安普利單抗成為康方生物首個在美國獲批上市的創新生物藥，也代表著中國藥企全過程獨立主導的創新藥首次獲得FDA批準，具有重要的里程碑意義。
圖1. 派安普利單抗獲FDA批準上市，來源：康方生物公眾號
1、關于派安普利單抗
派安普利單抗是由康方生物自主研發、并由康方生物與中國生物旗下正大天晴藥業集團合資的正大天晴康方負責后續開發和商業化。此前，派安普利單抗已在中國獲批上市，用于晚期鼻咽癌一線和二線后線治療。此次美國獲批，進一步拓展了其市場空間，為全球鼻咽癌患者提供了新的治療選擇。
派安普利單抗是全球首個采用IgG1亞型并進行Fc段改造的PD-1單抗。其Fc段改造通過消除與FcγR的結合，避免了抗體依賴性細胞吞噬（ADCP）和細胞因子釋放（ADCR），減少效應T細胞的非特異性耗竭，從而提升抗腫瘤活性并降低全身免疫毒性。臨床研究顯示，其作用機制包括：
- 阻斷PD-1/PD-L1通路：特異性結合PD-1受體，恢復T細胞對腫瘤的殺傷功能；
- 優化免疫微環境：通過Fc段沉默減少IL-6/IL-8釋放，降低免疫相關不良反應（irAEs）；
- 高效低毒：3級及以上irAEs發生率僅4.3%-8.5%，顯著優于傳統PD-1單抗。
2、關于鼻咽癌（NPC）
鼻咽癌（NPC）是一種具有顯著地域分布特征的罕見腫瘤，在中國南方和東南亞地區發病率較高。據世界衛生組織2020年統計，全球每年新發鼻咽癌病例超13.3萬，70%以上患者初診時已為局部晚期。復發或轉移性鼻咽癌的治療選擇有限，鉑類化療是標準一線治療方案，但對于化療失敗后的患者，治療手段更為有限。派安普利單抗的獲批為這些患者帶來了新的希望。
鼻咽癌的治療需求因地域而異。在高發地區，如中國南方，鼻咽癌的早期篩查和診斷相對成熟，但仍面臨復發和轉移的挑戰。而在低發地區，由于對該疾病的認識不足，患者往往在晚期才被確診，導致治療難度加大。派安普利單抗的兩項適應癥覆蓋了從一線到后線的治療場景，為患者提供了全程管理方案。
此外，派安普利單抗在臨床試驗中展現出的良好耐受性和安全性，使其在實際應用中能夠更好地滿足不同患者的需求，尤其是在亞太地區，鼻咽癌的高發病率使得該藥物的臨床應用前景更為廣闊。
3、臨床試驗數據
派安普利單抗此次獲批基于兩項關鍵研究：AK105-304和AK105-202。
AK105-304是一項隨機、雙盲、國際多中心III期臨床試驗，共納入291例復發或轉移性鼻咽癌患者?；颊甙?:1比例隨機分配至派安普利單抗聯合化療組或安慰劑聯合化療組。研究主要終點為無進展生存期（PFS），關鍵次要終點為總生存期（OS）。結果顯示：派安普利單抗組中位PFS為9.6個月，安慰劑組為7.0個月（HR=0.45，95% CI: 0.33, 0.62，p<0.0001）。12個月時，派安普利單抗組31%的患者無進展生存，安慰劑組為11%?？偵嫫冢∣S）數據尚未成熟，但未觀察到有害趨勢。
AK105-202則是一項開放標簽、多中心、單臂II期臨床試驗，納入125例鉑類化療失敗的轉移性非角化性鼻咽癌患者。研究主要終點為客觀緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。結果顯示：ORR為28%（95% CI:20, 37），中位DOR未達到（95% CI:9.2，不可估計）。
安全性方面，派安普利單抗治療期間發生的免疫介導不良反應包括肺炎、結腸炎、肝炎、內分泌疾病、伴有腎功能障礙的腎炎以及皮膚不良反應。
4、市場前景展望
鼻咽癌是一種相對罕見但具有顯著地域分布特征的腫瘤。全球每年新發病例超13.3萬，其中中國南方和東南亞地區占比較高。派安普利單抗的兩項適應癥覆蓋了從一線到后線的治療場景，為患者提供了全程管理方案。目前，全球范圍內針對鼻咽癌的PD-1/PD-L1單抗藥物市場尚處于發展階段，派安普利單抗的獲批有望迅速占領市場份額。
目前，全球已有多款PD-1/PD-L1單抗藥物獲批用于鼻咽癌治療，包括替雷利珠單抗、卡瑞利珠單抗等。派安普利單抗憑借其獨特的Fc段改造和臨床試驗中的優異數據，在競爭中具有差異化優勢。
派安普利單抗的美國獲批上市為康方生物的國際化戰略奠定了堅實基礎。公司計劃進一步拓展其在北美、歐洲和亞太地區的市場份額。同時，康方生物正在推進其他高潛力藥物（如腫瘤免疫雙抗、雙抗ADC等）的國際市場開發，挑戰全球最優標準治療方案，推動腫瘤藥物迭代。預計到2030年，派安普利單抗有望成為全球鼻咽癌治療領域的領軍產品之一。
結 語
派安普利單抗的成功不僅為鼻咽癌患者帶來了新的治療選擇，也標志著中國創新藥企在國際市場上的競爭力和影響力邁上了新的臺階。派安普利單抗的獲批是中國創新藥企的一個重要里程碑。它表明中國藥企具備獨立研發和生產符合國際高標準的創新藥的能力。這對提升中國生物醫藥產業的國際競爭力、加速創新藥出海進程具有積極的示范效應。
未來，預計將有更多中國創新藥企在國際舞臺上嶄露頭角，推動全球醫藥產業的多元化發展。
