新一代TRK抑制劑擬納入優(yōu)先審評，“不限癌種”適應(yīng)癥

2025-05-24

文章來源：醫(yī)藥觀瀾

5月22日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，威凱爾醫(yī)藥申報的安瑞替尼膠囊（VC004膠囊）擬納入優(yōu)先審評，該產(chǎn)品適用于下列條件的成人和12歲及以上青少年實體瘤患者：攜帶神經(jīng)營養(yǎng)酪氨酸受體激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者。根據(jù)威凱爾醫(yī)藥公開資料，VC004膠囊是新一代抗耐藥TRK抑制劑，臨床擬主要用于治療NTRK基因融合陽性實體瘤患者，具有“不限癌種”的特點。

VC004是威凱爾醫(yī)藥開發(fā)的1類靶向抗腫瘤藥物，屬于新一代TRK抑制劑，具備獨(dú)特的抗耐藥機(jī)制，有望成為NTRK融合突變患者的治療方案新選擇。該產(chǎn)品正在中國以單臂2期作為關(guān)鍵臨床，此外其美國IND申請已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)。

VC004此前已經(jīng)在1/2期臨床研究中展現(xiàn)出色療效與良好安全性。1期臨床數(shù)據(jù)已于2024年美國臨床腫瘤學(xué)會年會（ASCO）亮相：

在既往未經(jīng)TRK TKI治療的患者中，RP2D劑量拓展組經(jīng)確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）為73.1%；
在既往TRK-TKIs經(jīng)治出現(xiàn)進(jìn)展的3例受試者中，有2例腫瘤縮小，其中1例達(dá)到PR（39.6%）；
絕大多數(shù)患者在使用VC004后，實現(xiàn)快速起效并得到長期生存獲益，患者最長持續(xù)緩解時間已超36個月；
在6例基線伴有腦轉(zhuǎn)移的受試者中，2例顱內(nèi)病灶分別縮小了61.8%和25%，另有2名患者的非靶病灶在治療4個月后消失;
安全性方面，患者發(fā)生的治療相關(guān)不良事件(TRAEs)多為1-2級且無致命性TRAEs發(fā)生，對比其它同類藥物未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。