CPHI 原料藥展了解到，來自英國的新臨床研究揭示了基因療法治療患有 AIPL1 相關(guān)視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的幼兒的巨大潛力。

發(fā)表在《柳葉刀》上的人體研究結(jié)果報告稱，這四名患有罕見遺傳缺陷的兒童受益匪淺，視力有了很大的改善。

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倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所眼科教授兼 Moorfields 眼科醫(yī)院視網(wǎng)膜專家顧問 Michel Michaelides 教授說，“我們第一次有了治療最嚴(yán)重兒童失明的有效方法。”

據(jù)研究人員稱，這種被稱為 rAAV8.hRKp.AIPL1 的療法復(fù)制健康基因，替換有缺陷的基因，使視網(wǎng)膜細(xì)胞良好工作并壽命更長。

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團隊進行了三到四年的觀察。每個視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的兒童都接受了一只眼睛的視網(wǎng)膜下注射的治療。CPHI 原料藥展了解到，試驗期內(nèi)，參與者未經(jīng)治療的眼睛失去了視力。

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新型基因療法的潛在影響

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倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所和倫敦國王學(xué)院基因治療和再生醫(yī)學(xué)中心的 Robin Ali 教授表示：“這項工作證明了英國臨床學(xué)術(shù)中心制造設(shè)施和 MHRA（英國藥品和保健品監(jiān)管局）在為罕見病患者提供先進療法方面的重要性。

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